Roma, guariti sette bimbi con gravi malattie autoimmuni grazie alle cellule Car-T

Otto bambini con gravi malattie autoimmuni che non rispondevano alle terapie convenzionali hanno potuto interrompere totalmente le cure immunosoppressive. Oggi sette sono in remissione completa, ovvero senza alcun segno di malattia dopo due anni, mentre l'ottavo, con sclerosi sistemica giovanile, mostra un miglioramento importante. Questo risultato di "straordinaria rilevanza" per il trattamento delle malattie autoimmuni pediatriche gravi è stato ottenuto con le cellule Car-T. I dati definitivi, con un follow-up oltre 24 mesi, dello studio coordinato dall'Ospedale Bambino Gesù con l'Università Erlangen, sono pubblicati su "Nature Medicine".

Le malattie autoimmuni sono malattie caratterizzate da un'aggressione del sistema immunitario, che invece di difendere l'organismo da agenti patogeni, come batteri e virus, aggredisce i tessuti sani di un individuo scambiandoli per estranei e pericolosi. Questo malfunzionamento causa un processo infiammatorio che interessa potenzialmente qualsiasi parte del corpo, inclusi organi vitali quali il rene e i polmoni, le articolazioni, la pelle, i vasi sanguigni e altri tessuti.

Gli otto pazienti coinvolti nello studio, sette femmine e un maschio con età tra i 5 e i 17 anni, 5 dei quali trattati con le cellule Car T dagli specialisti dell'Ospedale della Santa Sede, erano affetti da forme particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico: quattro da lupus eritematoso sistemico (una malattia cronica che può attaccare vari organi tra cui reni, sistema nervoso centrale e polmoni), tre da dermatomiosite (una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce prevalentemente la cute e i muscoli scheletrici) e uno da sclerosi sistemica giovanile (una rara malattia autoimmune cronica caratterizzata da infiammazione, vasculopatia, fibrosi del tessuto connettivo, della pelle e degli organi interni).

Tutti presentavano una storia clinica complessa, caratterizzata da risposta parziale o solo temporanea a numerosi trattamenti immunosoppressivi, inclusi farmaci biologici diretti contro i linfociti B, e da un grave coinvolgimento di organi vitali, come reni e polmoni, con episodi potenzialmente letali in più di un caso.