Giovani per sempre? In America testata la terapia che "guarisce" dall'invecchiamento

Benjamin Button. O Dorian Gray. Indipendentemente dalla referenza cinematografica o letteraria preferita, sembra che ringiovanire non sia più solo una fantasia da film o da romanzo, ma sia scientificamente possibile.

Per la prima volta, infatti, un essere umano, un volontario, è stato sottoposto a un trattamento studiato per invertire il processo di invecchiamento cellulare. Gli scienziati di una società biotecnologica americana con sede a Boston, hanno sviluppato una terapia genica volta a ripristinare le cellule invecchiate o danneggiate nei pazienti umani. Il primo obiettivo è più circoscritto: trattare due gravi patologie del nervo ottico, il glaucoma e la neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica.

  La loro terapia, nota come ER-100 (AAV2-OSK), utilizza i cosiddetti fattori OSK, ovvero tre proteine — Oct4, Sox2, Klf4 — per eseguire una riprogrammazione epigenetica parziale, azzerando l’età cellulare e ripristinandone la funzionalità. Dopo essere stata testata su roditori e primati, l’azienda ha annunciato che il primo paziente umano ha ora ricevuto il trattamento. "Si tratta del primo candidato in assoluto per il ripristino epigenetico approvato per le sperimentazioni cliniche e, in caso di esito positivo, il trattamento con ER-100 rappresenterebbe il primo caso di ringiovanimento cellulare nell’uomo", ha dichiarato l’azienda in un comunicato stampa. "La nostra ricerca ha suggerito che l’invecchiamento sia determinato in gran parte dalla perdita di informazioni epigenetiche, non da danni irreversibili", ha spiegato David Sinclair, cofondatore di Life Biosciences e professore di genetica alla Harvard Medical School. "Questo studio clinico rappresenta la prima opportunità per verificare se il ripristino di tali informazioni possa migliorare il decorso delle malattie umane".

Eliminare i cambiamenti dannosi Le tre proteine utilizzate nella terapia genica OSK agiscono come un pulsante di reset sulle cellule, riportandole a uno stato più giovane. La sequenza del DNA di una persona rimane per lo più stabile per tutta la vita, anche con l’avanzare dell’età. Tuttavia, il codice epigenetico — che controlla quali geni vengono attivati o disattivati — cambia nel tempo. Queste alterazioni possono derivare da fattori legati allo stile di vita, quali il fumo o il consumo di alcol, l’invecchiamento, le malattie e gli infortuni, e possono portare a conseguenze dannose, tra cui cancro o disturbi neurologici. La terapia di Life Biosciences agisce su questi cambiamenti fornendo direttamente una serie di istruzioni genetiche: le tre proteine OSK fungono da interruttore di “accensione” per le cellule bersaglio e azzerano le modifiche dannose accumulati nel tempo.

Questo approccio è stato utilizzato in biologia per trasformare cellule ordinarie in cellule staminali, una scoperta che è valsa a Sir John B. Gurdon e Shinya Yamanaka il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina del 2012.