Pavia, pazienti ricevono terapia genica: prima volta in Europa

Al San Matteo di Pavia due giovani ragazze italiane, ventenni, affette rispettivamente da β-talassemia major e anemia falciforme grave, hanno ricevuto per la prima volta in Italia e in Europa, al di fuori di sperimentazioni cliniche, la terapia genica avanzata "Casgevy". Il trattamento innovativo rappresenta una svolta nella cura delle emoglobinopatie, malattie genetiche gravi e invalidanti. La β-talassemia e l'anemia falciforme sono gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina.