Giornata mondiale delle malattie rare, Mattarella: "Equità nelle cure, basta disuguaglianze territoriali"

Non sono numeri marginali, ma una comunità vasta quanto una grande città. Eppure le malattie rare restano spesso invisibili e ai margini del dibattito pubblico. Il 28 febbraio 2026 si celebra la 19ª edizione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, nata per dare voce a chi affronta ogni giorno diagnosi tardive, percorsi complessi e terapie che, nella maggior parte dei casi, ancora non esistono. "La cura dei pazienti affetti da malattie rare si presenta particolarmente complessa.  - ha dichiarato il Presidente Sergio Mattarella - È necessario garantire a tutte le persone, indipendentemente dalla natura della malattia da cui si è affetti, pari diritti e pari opportunità terapeutiche"

Il Capo dello Stato ha ricordato che solo il 5% delle oltre 8mila malattie rare conosciute dispone di una terapia farmacologica specifica. Un dato che rende evidente quanto la ricerca sia ancora decisiva. "L'Italia si distingue per l'impegno nell'accesso ai farmaci. - ha aggiunto il Presidente - Permangono, tuttavia, disomogeneità territoriali che incidono sull'effettiva esigibilità delle prestazioni e determinano disparità non più accettabili: il diritto alla salute, costituzionalmente garantito, deve trovare uniforme applicazione sull’intero Territorio nazionale". 

 In Italia sono oltre 2 milioni le persone che convivono con una patologia rara. In Europa una malattia è definita rara quando colpisce non più di 5 individui ogni 10mila abitanti. Nel mondo le persone coinvolte sono circa 300 milioni e nel 70% dei casi si tratta di pazienti pediatrici. Il primo ostacolo è spesso la diagnosi, che può arrivare dopo anni di incertezza. Poi la ricerca di centri specializzati, la necessità di coordinare più specialisti, il passaggio dall'età pediatrica a quella adulta, talvolta il trasferimento in un'altra regione per ricevere cure adeguate. Una sfida strutturale per il servizio sanitario nazionale, che richiede competenze multidisciplinari, percorsi personalizzati e reti integrate tra ospedale e territorio.

 Il tema 2026 è dedicato a "Terapie e trattamenti, anche non farmacologici". Il motto di quest'anno, "Rari mai soli", è un appello a istituzioni e cittadini: nessuno deve essere lasciato indietro. Accanto allo sviluppo di soluzioni innovative, soprattutto nelle neuroscienze e nell'area immunologica, diventa centrale costruire reti assistenziali solide, rafforzare i registri e superare le disuguaglianze regionali.

 Nata nel 2008 e promossa a livello globale da EURORDIS, è coordinata in Italia da UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare. Negli anni è diventata un evento mondiale, con iniziative congiunte e un'identità comune per rappresentare una comunità che chiede ascolto e risposte concrete.