L'Aifa aggiorna l’elenco dei farmaci rimborsabili: novità per sette terapie

Sette nuovi trattamenti saranno da oggi accessibili gratuitamente ai pazienti italiani grazie al via libera dell'Aifa. Tra le novità, un innovativo farmaco per la colite ulcerosa e importanti estensioni d'uso per medicinali già noti nella cura della sclerosi multipla, della fibrosi cistica e di malattie cardiovascolari rare. Un aggiornamento che promette di cambiare concretamente la quotidianità di migliaia di persone.

 Si chiama Velsipity ed è il primo protagonista della lista approvata dall'Aifa. Contiene etrasimod, una molecola di nuova generazione pensata per i pazienti con colite ulcerosa da moderata a grave che non rispondono alle terapie tradizionali. Sarà disponibile per tutti i maggiorenni a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Il meccanismo d'azione di Velsipity agisce sull'infiammazione, migliorando in modo significativo i sintomi intestinali cronici.

 Nella stessa seduta l'Aifa ha dato il via libera anche alla rimborsabilità di Dalbavancina Teva, una versione generica dell'antibiotico usato nelle infezioni batteriche acute della pelle e dei tessuti molli. Potrà essere usato sia da adulti che da bambini a partire dai tre mesi di età, in contesti ospedalieri e, in alcuni casi, anche a domicilio. Particolarmente rilevanti le estensioni di indicazione approvate per altri cinque farmaci già noti:

Aubagio, già usato per la sclerosi multipla negli adulti, potrà ora essere prescritto anche ai pazienti pediatrici dai 10 anni in su.
Ceprotin, a base di proteina C, sarà impiegabile in nuovi scenari ad alto rischio trombotico.
Evkeeza, anticorpo monoclonale per l'ipercolesterolemia familiare omozigote, ottiene due nuove indicazioni, includendo anche bambini a partire dai 6 mesi.
Kaftrio e Kalydeco, due trattamenti mirati per la fibrosi cistica, saranno ora rimborsati anche nei bambini tra 1 mese e 6 anni, in funzione del tipo di mutazione genetica.

Queste estensioni consentono una presa in carico più precoce ed efficace di patologie complesse, migliorando l'aspettativa e la qualità di vita. Con queste sette decisioni, l'Aifa conferma l'impegno nel garantire l'accesso equo alle terapie più avanzate. "Si amplia il ventaglio terapeutico per patologie gravi e invalidanti, dando nuove speranze a famiglie e pazienti", si legge nel comunicato. L'inserimento nei prontuari regionali avverrà nei prossimi mesi, rendendo effettiva la distribuzione sul territorio.

 Velsipity, nome commerciale dell’etrasimod, è un modulatore selettivo del recettore S1P. La sua azione riduce il numero di linfociti attivi che raggiungono l’intestino, limitando l’infiammazione cronica tipica della colite ulcerosa. È indicato nei pazienti dai 16 anni in su con risposta inadeguata o intolleranza alle terapie tradizionali o biologiche. L’approvazione da parte dell’Aifa ne consente ora l’accesso anche tramite il SSN, rappresentando un’opzione in più per i casi moderati e gravi.

 Dalbavancina Teva è un antibiotico di ultima generazione indicato per il trattamento delle infezioni batteriche acute della cute e dei tessuti molli (ABSSSI). È efficace contro batteri Gram positivi, tra cui lo Staphylococcus aureus. La rimborsabilità è limitata a due scenari: uso in prima linea con successiva gestione domiciliare e in seconda linea per pazienti gestiti in ambiente ospedaliero. È ora accessibile anche in età pediatrica, dai 3 mesi in su.

 Aubagio (teriflunomide) è un farmaco già noto nella gestione della sclerosi multipla. Con la nuova approvazione, è utilizzabile anche nei pazienti pediatrici a partire dai 10 anni di età. La sua somministrazione orale e il profilo di tollerabilità ne fanno una scelta importante nei casi di sclerosi multipla recidivante remittente, contribuendo a contenere l’attività infiammatoria e a ridurre la frequenza delle ricadute.

 Ceprotin è una preparazione a base di proteina C umana, usata per prevenire e trattare complicanze trombotiche in pazienti con gravi deficit congeniti di questa proteina. La nuova indicazione rimborsata riguarda casi rari ma ad alto rischio, come la porpora fulminante o la necrosi cutanea indotta da cumarina. Si somministra in ambito ospedaliero, con monitoraggio clinico accurato.

 Evkeeza (evinacumab) è un anticorpo monoclonale specifico per l’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una forma genetica rara e grave. La nuova rimborsabilità estende il trattamento anche a pazienti pediatrici a partire da 6 mesi di età. In combinazione con dieta e altre terapie ipolipemizzanti, Evkeeza aiuta a ridurre significativamente i livelli di LDL-C, abbassando il rischio cardiovascolare precoce.

 Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), in associazione con ivacaftor, è stato approvato ora anche per i bambini tra i 2 e i 6 anni. Il trattamento è destinato a pazienti con almeno una mutazione F508del del gene CFTR. Questa estensione consente un trattamento precoce della malattia, migliorando la funzione respiratoria e riducendo le infezioni polmonari già nella prima infanzia.

 Kalydeco (ivacaftor), approvato in monoterapia, può essere prescritto nei bambini tra 1 mese e 4 mesi con mutazioni specifiche del gene CFTR. Tra queste: G551D, G1244E, S549R e altre della classe III. La disponibilità della terapia in età così precoce rappresenta un passo significativo nella cura della fibrosi cistica, anticipando il controllo dei sintomi e migliorando la prognosi a lungo termine.