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Usa, approvata la terapia genica più cara al mondo: 2,1 milioni di dollari per una sola dose

Via libera della Food and Drug Administration al farmaco per il trattamento dei bimbi affetti da Sma. Sarà commercializzato dallʼazienda svizzera Novartis con il marchio Zolgensma

Usa, approvata la terapia genica più cara al mondo: 2,1 milioni di dollari per una sola dose

La Food and Drug Administration americana ha dato il via libera alla distribuzione della medicina più costosa del mondo. Si tratta di una terapia genica messa a punto da Novartis per il trattamento dei bambini con la forma più severa di atrofia muscolare spinale (Sma1), che di solito porta alla morte entro i primi due anni di vita. Il farmaco monodose sarà commercializzato con il marchio Zolgensma al prezzo record di 2,125 milioni di dollari.

Zolgensma è dunque il trattamento più costoso mai immesso sul mercato. Novartis, l'azienda svizzera che produce il farmaco, chiederà di pagare il farmaco in rate annuali da 425mila dollari. I dirigenti giustificano tale cifra senza precedenti con il fatto che la terapia è "one shot". I pazienti, infatti, non sarebbero più costretti a subire ripetuti interventi da centinaia di migliaia di dollari e, a conti fatti, risparmierebbero.

L'amministratore delegato di Novartis, Vas Narasimhan, ha affermato che l'approvazione è una "testimonianza dell'impatto trasformazionale che le terapie geniche possono avere nel ripensare il trattamento di malattie genetiche potenzialmente letali come l'atrofia muscolare spinale".

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