Sla, i trapianti di cellule staminali cerebrali sono sicuri
Tutti e 18 i pazienti arruolati nella sperimentazione di fase 1 hanno ricevuto ciascuno da tre a sei trapianti multipli di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale
I trapianti di staminali umane cerebrali contro la Sclerosi laterale amiotrofica sono sicuri ed è arrivato l'ok alla fase 2 dei test per le risposte sull'efficacia.
I dati sono stati pubblicati su Stem Cells Translational Medicine a cinque anni dai test di fase 1 condotti dal 2012 al 2015 negli ospedali Maggiore della Carità di Novara e S. Maria di Terni, Università di Padova e Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.
Si tratta del "primo esempio in Europa del trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare", rileva in una nota la Fondazione Revert. Un farmaco cellulare permette di trapiantare le stesse cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili in modo "altamente standardizzato e prodotto in regime farmaceutico di Good Clinical Practice, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilità e sicurezza imposte dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco ed Agenzia Europea del farmaco".
Tutti e 18 i pazienti arruolati nella sperimentazione di fase 1 avevano una diagnosi definitiva di Sla e hanno ricevuto ciascuno da tre a sei trapianti multipli di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale. A cinque anni dall'intervento in nessun paziente si sono manifestati "eventi avversi seri" o l'aumento della progressione della malattia a causa del trattamento. I risultati pubblicati integrano quelli già pubblicati nel 2015 sui primi sei pazienti trattati.
I risultati sono quindi giudicati "estremamente incoraggianti nel sostenere futuri studi clinici di fase 2", da condurre su un numero maggiore di pazienti (fino a 20) e che dovranno dare la risposta sulla dose ottimale delle cellule da trasferire e i primi dati sull'efficacia. Le conclusioni dell'articolo confermano infine come sia possibile derivare un numero illimitato di staminali cerebrali da un singolo caso di morte naturale in utero, utilizzando le stesse procedure di prelievo approvate per la donazione d'organo per trapianti.
"È quindi ora disponibile - rilevano i ricercatori - una tecnica per il trapianto di staminali cerebrali in malattie neurologiche la quale evita l'uso di cellule da aborto terapeutico garantendo un numero di trapianti virtualmente illimitato e altamente riproducibile". La strada della ricerca è ancora lunga perché le sfide aperte sono ancora numerose: prima di tutto bisognerà capire quante cellule sopravvivono dopo il trapianto e dovranno essere messi a punto criteri più appropriati per la selezione dei pazienti.