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Lotta al cancro, via libera Ue ai farmaci Car-T: alle cellule sarà "insegnato" ad uccidere i tumori

LʼUe autorizza lʼuso di terapie personalizzate. Ma i costi sono molto alti e i rischi di effetti collaterali sono ancora sconosciuti

Un nuovo capitolo della lotta ai tumori si è aperto in Europa, grazie all'approvazione da parte della Commissione Ue di due terapie basate sulla tecnica "Car-T", che sfrutta le cellule del paziente "addestrate" a riconoscere quelle malate. La luce verde è arrivata per due tipi di tumore del sangue, che però dovrebbero essere gli apripista per una serie di applicazioni future molto più ampie.

Si tratta di un trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente opportunamente "addestrate" per riconoscere e combattere i tumori. Questa in estrema sintesi è la terapia 'Car T', considerata da molti il futuro della lotta alle neoplasie.

La Commissione ha approvato il tisagenlecleucel, messo a punto dalla multinazionale Novartis, e l'axicabtagene ciloleucel della Gilead. Il primo ha ricevuto l'ok per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti, mentre l'axicabtagene è stato approvato come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL, primary mediastinal B-cell lymphoma). In tutti questi casi la terapia va usata se quelle tradizionali non funzionano.

Car-T, come funziona la terapia cellulare

La terapia cellulare Car, acronimo che sta per chimeric antigen receptor, recettori chimerici per l'antigene, utilizzano come terapia i linfociti T del paziente, una delle cellule più importanti del sistema immunitario. Questi vengono estratti da un prelievo di globuli bianchi, e attraverso un virus viene inserito nel loro Dna un gene che fa in modo che sulla superficie del linfocita appaia una proteina che fa da "chiave" per riconoscere le cellule tumorali, rendendo così il sistema immunitario più aggressivo proprio "dove serve".

Un problema del loro uso sono gli effetti collaterali, che possono essere anche gravi, anche se si stanno studiando dei farmaci in grado di eliminarli, uno dei quali descritto dal San Raffaele di Milano su Nature Medicine pochi mesi fa. L'approvazione negli Usa delle prime terapie di questo tipo risale all'agosto scorso, anche se l'adozione negli Usa va a rilento per l'alto costo di queste terapie, che può superare i 400mila dollari per il singolo paziente, mentre non sono stati resi noti dettagli sul "pricing" che sarà praticato in Europa.

"Non c'è dubbio che è un nuovo paradigma nell'ambito della medicina - commenta Andrea Biondi, direttore della Clinica Pediatrica dell'Università di Milano Bicocca, Fondazione Mbbm -, perché noi medici siamo abituati a pensare al farmaco come qualcosa che si ordina alla farmacia e la molecola arriva, mentre in questo caso si tratta di una medicina personalizzata, che significa prendere le cellule del sistema immunitario, inviarle alla casa farmaceutica e manipolarle "insegnando" loro a riconoscere il tumore per farle diventare il farmaco. Allo stesso tempo come tutte le novità della scienza va presa con la dovuta cautela per una serie di fattori, dalla tossicità della terapia al costo proibitivo. Ci vorrà una attenta valutazione nel tempo per capire bene l'effettiva portata di questa "rivoluzione". Detto questo la terapia è un'arma in piu' contro dei tumori che hanno spesso una prognosi non buona, quindi ben venga".

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