Leucemia mieloide, che cos'è e come la si combatte

La leucemia mieloide cronica (LMC) è tumore raro del sangue che si sviluppa nel midollo osseo. In Italia colpisce circa 9.000 persone. La LMC colpisce principalmente gli adulti e ha un decorso progressivo. A causare la malattia è la proliferazione incontrollata delle cellule staminali del midollo osseo. Nella sua forma cronica la leucemia mieloide provoca una specifica alterazione genetica che porta alla formazione di un cromosoma anomalo, chiamato cromosoma Philadelphia.

 Circa la metà dei pazienti con leucemia mieloide cronica è asintomatica e scopre la malattia solo in seguito a un controllo di routine che evidenzia un'elevata presenza di globuli bianchi. I sintomi sono spesso lievi e rendono complicata una diagnosi precoce. Stanchezza persistente, perdita di appetito e generale spossatezza sono avvisaglie comuni che spesso vengono sottovalutate. Con il decorrere della malattia si assiste tuttavia a un progressivo e rapido peggioramento, che può manifestarsi con febbre persistente, dolori ossei intensi e un generale aumento del rischio di infezioni gravi.

  L'obiettivo di tutti i trattamenti di cura della LMC è eliminare tutte le cellule che contengono il gene BCR::ABL1, portando alla remissione della malattia. La caratteristica principale della LMC è infatti una particolare alterazione cromosomica che produce una proteina chiamata tirosina chinasi. Sarebbe lei la responsabile della crescita anomala delle cellule e questa scoperta ha permesso di sviluppare farmaci specifici: gli inibitori della tirosina chinasi (TKI), che provano a bloccare l'attività della stessa. Non è scontato che il paziente in questi casi possa tuttavia reagire positivamente ai trattamenti. In caso di mancata risposta o di crisi di rigetto si prova spesso con altri farmaci inibitori.

  La leucemia mieloide può inoltre svilupparsi nella sua forma acuta. La LMA è una patologia estremamente aggressiva che colpisce con maggior probabilità gli uomini sopra i 60 anni ma può insorgere anche in età infantile. I sintomi iniziali della forma acuta non differiscono troppo da quelli della forma cronica, anche se si assiste più rapidamente a un peggioramento generale delle condizioni del paziente. In caso di LMA la terapia più efficace rimane il trapianto di midollo da donatore