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Strimvelis, la prima terapia genica con cellule staminali restituisce l'infanzia a chi l'ha persa

Approvata dallʼautorità europea, potrà permettere il trattamento di 15 pazienti allʼanno in Europa e 350 nel mondo

Strimvelis, la prima terapia genica con cellule staminali restituisce l'infanzia a chi l'ha persa - foto 1
lapresse

D'ora in poi i bambini colpiti dalla ADA-SCID, più conosciuta come sindrome dei bambini bolla, potranno avere una prospettiva di vita grazie a Strimvelis, la terapia genica messa a punto grazie all'impegno dell'Ospedale San Raffaele, GSK e Fondazione Telethon, la prima curativa ex vivo al mondo con cellule staminali recentemente approvata dall'autorità europea e presentata presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri.

Potranno essere, quindi, trattati 15 pazienti all'anno in Europa e 350 nel mondo.

L' immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi costringeva i bambini a vivere in un ambiente asettico, perché qualsiasi infezione, anche la più banale, avrebbe potuto costare loro la vita, fino a quando, 15 anni fa all'ospedale San Raffaele di Milano è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria. Grazie all'utilizzo delle cellule staminali degli stessi pazienti e alla sostituzione del gene malato attraverso un agente virale opportunamente attenuato e utilizzato come cavallo di Troia, medici e ricercatori hanno potuto non solo curare, ma restituire l'infanzia e una prospettiva di vita a questi piccoli pazienti.

L'autorizzazione all'immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale: a tre anni dalla cura è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per i 12 bambini arruolati nello studio clinico e per gli altri 6 trattati nel frattempo. I risultati completi dell'analisi sono stati pubblicati anche sulla rivista scientifica Blood.

“L'ADA-SCID è la prima delle malattie oggetto dell'alleanza strategica tra Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e GSK – ha spiegato Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica -.Attualmente sono in fase avanzata di sperimentazione e sviluppo altre terapie per malattie rare. I risultati sono incoraggianti e ci auguriamo che possano presto diventare terapie concrete".

"Questo risultato, che dimostra l'eccellenza della ricerca italiana - ha dichiarato Nicola Bedin, amministratore delegato dell'IRCCS Ospedale San Raffaele - è frutto dell'efficace collaborazione tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK la cui sinergia ha consentito di sviluppare i primi risultati ottenuti dai ricercatori in laboratorio circa 20 anni fa, portarli al letto del paziente e arrivare a una cura salvavita per i bambini affetti da ADA-SCID. Il nostro obiettivo ora è di continuare a lavorare perché questa alleanza porti a sviluppare e rendere disponibili nuove cure a beneficio dei pazienti con malattie rare”.