Progetto Astra, molecole progettate al computer per combattere la Sla

La Sla, o morbo di Lou Gehrig, è una malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta, determinata dalla perdita dei motoneuroni, che conduce alla paralisi dei muscoli scheletrici fino a coinvolgere anche quelli respiratori.

Il progetto Astra (Assembly and phase transitions of ribonucleoprotein aggregates in neurons: from physiology to pathology) sarà focalizzato sullo studio delle cause molecolari della malattia, in modo interdisciplinare, integrando competenze della biologia molecolare, dell'imaging e della biofisica computazionale. L'obiettivo del progetto è analizzare la formazione degli aggregati proteici, chiarire come questi interferiscano con le normali funzioni dei neuroni e delucidare i processi che collegano la formazione di questi aggregati con i processi neurodegenerativi.

I ricercatori coinvolti sono Irene Bozzoni del Dipartimento di Biologia e biotecnologie della Sapienza e del Center for Life Nano Science, Giancarlo Ruocco del Dipartimento di Fisica e coordinatore del CLNS-IIT di Roma e Gian Gaetano Tartaglia del Dipartimento di Biologia e biotecnologie e dell'IIT.
 

Secondo Irene Bozzoni, a bloccare la Sla potrebbero essere molecole della molecola "cugina" del Dna, l'Rna, sintetizzate ad hoc al computer e in grado di sciogliere gli aggregati delle proteine tossiche che si accumulano nei motoneuroni e sono alla base della malattia. Il progetto Astra durera' sei anni, rileva la Bozzoni, "ma già tra circa tre anni contiamo di iniziare a testare i primi Rna in topi con la Sla per sciogliere gli aggregati che intossicano i motoneuroni". 

"Obiettivo intermedio è capire se riusciamo a produrre degli Rna terapeutici in grado di sciogliere gli aggregati e poi testarli in modelli animali della Sla", spiega la
ricercatrice. "Successivamente - conclude - vogliamo mettere a punto dei mezzi per vedere gli aggregati anche nella retina e ideare metodi di diagnosi precoce non invasiva".