L'Ue da il via libera alla prima cura genica contro l'ADA-SCID
Strimvelis è il primo farmaco correttivo di un difetto genetico a base di staminali a ricevere lʼautorizzazione a livello mondiale
E' arrivata l'autorizzazione da parte della Commissione Europea alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica a base di cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID, a confermarlo sono GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon), l'IRCCS Ospedale San Raffaele.
I bambini nati con l'ADA-SCID hanno un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di combattere le infezioni più comuni.
Strimvelis è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l'approvazione ed è indicata per il trattamento di pazienti con ADA-SCID per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema HLA (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali. In Europa si stima che l'ADA-SCID colpisca ogni anno 15 bambini e, grazie al via libera ottenuto, tutti i malati per i quali è indicato il trattamento potranno ricevere la terapia genica presso l'Ospedale San Raffaele di Milano.
"L'approvazione è il risultato di molti anni di lavoro con i nostri partner a Milano" ha commentato Martin Andrews, direttore dell'Unità per le malattie rare di GSK, "ed è il prossimo passo per offrire un trattamento in grado di cambiare l'esistenza dei pazienti affetti da ADA-SCID e delle loro famiglie. E' anche l'inizio di un nuovo capitolo nel trattamento delle malattie genetiche rare e speriamo che questo approccio terapeutico possa essere usato domani per aiutare pazienti con altre patologie rare”.
L'autorizzazione di questa cura si basa sui dati relativi a 18 bambini trattati con Strimvelis. A tre anni dal trattamento è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i bambini arruolati nello studio clinico. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% è stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute è stata monitorata per una durata di circa 7 anni.