Al San Raffaele 4,2 mln per la ricerca contro la sclerosi multipla

La sclerosi multipla progressiva colpisce più di un milione di persone al mondo e presenta una degenerazione continua e a oggi inarrestabile della guaina mielinica, una guaina proteica che riveste gli assoni e garantisce la trasmissione del segnale nervoso tra i neuroni. La conseguenza è la lesione del tessuto cerebrale, con la progressiva perdita delle funzioni motorie, l'insorgenza di problemi alla vista e di vari altri deficit cognitivi o neurologici. Purtroppo ad oggi per questa malattia non esiste una cura efficace.

La ricerca di un potenziale farmaco per la sclerosi multipla si è già dimostrata una sfida difficile. Ma il progetto messo in campo oggi è innovativo sotto diversi punti di vista. Il primo è l'uso di un modello di analisi dei big data – genetici e clinici – sviluppato da Sergio Baranzini all'Università di San Francisco. Il modello si è dimostrato capace di estrapolare utili informazioni genetiche e molecolari sulla sclerosi multipla, che si traducono poi in specifiche caratteristiche che una molecola deve avere per candidarsi a farmaco efficace contro la malattia. Le molecole che rispetteranno queste caratteristiche, dopo un test in vitro e prima di essere studiate sugli animali, verranno messe alla prova su un modello in provetta di malattia, realizzato utilizzando cellule staminali ottenute dai pazienti.

È in questa fase che l'Unità di ricerca di Neuroimmunologia guidata dal professor Martino metterà in gioco la sua esperienza ventennale con le cellule staminali: ai pazienti con sclerosi multipla progressiva verranno prelevate cellule della pelle che saranno poi riprogrammate in cellule staminali pluripotenti e quindi differenziate in cellule nervose. Con queste cellule sarà possibile creare un modello in miniatura di rete neurale che dovrebbe riprodurre più fedelmente i meccanismi patologici della sclerosi multipla. Su di essa si potrà studiare l'azione dei potenziali farmaci ed eventualmente scartarli prima di passare alla sperimentazione sugli animali. “Prevediamo di partire con decine di migliaia di molecole e di arrivare alla fine di questo processo, dopo quattro anni, con due o tre molecole promettenti con cui avviare un primo studio nell'uomo”, spiega il professore Gianvito Martino.

Il bando internazionale indetto dalla International Progressive MS Alliance rappresenta comunque un momento di svolta: per la prima volta le associazioni nazionali per la lotta alla sclerosi multipla – tra cui AISM – hanno messo insieme le forze per premiare i migliori progetti su scala globale. “È stato un passo fondamentale nella giusta direzione”, ha sottolineato Gianvito Martino. “La ricerca che conta non è più – e forse non è mai stata – nazionale; non è la ricerca di un gruppo, o di un laboratorio, tantomeno quella di uno scienziato, ma è la ricerca di una comunità scientifica intera. Serve sempre più collaborazione, oltre i confini disciplinari, sempre più sfumati, e oltre i confini geografici. Solo così possiamo progredire nella conoscenza delle malattie e nello sviluppo di terapie efficaci ”.